Terapias de edición de genes CRISPR/Cas9 para la fibrosis quística

 

Fig 1. CRISPR. Disponible en: 
https://www.bayer.com/es/es/blog/espana-que-es-la-tecnologia-crispr

Tipo: In vivo e in vitro, ex vivo-somática (1).

Tipo de A.N:
- In vivo e in vitro: mRNA, gRNA de Cas9 (1).
- Ex vivo: gRNA (1).

Dirigido por:
- In vivo e in vitro: plásmidos que codifican gRNA y mRNA (1).
- Ex vivo: plásmidos que codifican Cas9 y gRNA (1)

Órgano a tratar:
- In vivo e in vitro: células epiteliales del pulmón (1).
- Ex vivo: organoides intestinales (1).

Vía de administración:
- In vivo e in vitro: transfección mediante penetración de nanopartículas de lípidos (1)
- Ex vivo: transfección (1)

Resultados: 
In vivo e in vitro:
- Corto plazo: eliminación de la mutación en 61% (1).

Ex vivo:
- Corto plazo: retraso de la expresión de Cas9 y de los RNA de los casquetes de gRNA (1).
- Largo plazo: riesgo de apoptosis, resistencia a antibióticos (1).

Referencias Bibliográficas:
1.Graham CA, Hart ST. Terapias de edición de genes CRISPR/Cas9 para la fibrosis quística. Expert Opin Biol Ther [Internet]. 2021 [14 Ago 2022]; 21(6):767-780. Disponible en: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33412935/